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菲律宾总统都束手无策的疾病,或将被细胞疗法

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  2019年10月时,现任菲律宾总统杜特尔特曾自曝患上了重症肌无力,并称疾病影响了他控制眼球运动的能力,已出现单侧眼睑下垂的情况,正在寻找治疗的方法。

  重症肌无力是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病。据《2018重症肌无力患者生存报告》显示,我国有近三分之二的患者在19-53岁的黄金年龄段发病,并产生眼睑下垂、复视、手臂下垂、腿脚无力、吞咽困难等症状,严重影响到了他们的生活质量。

  更令患者担忧的是,目前重症肌无力传统干预方法包括免疫抑制、胸腺切除、药物干预、输注免疫球蛋白、血浆置换等,虽然能够让多数患者病情得到缓解和控制,但长期服用药物所带来经济负担和副反应让不少患者无法耐受。

  不过,随着近年来干细胞移植项目不断开展,尤其是在类风湿性关节炎、硬皮病等自身免疫病干预中取得了有效成果,许多科研人员也开始着手于细胞疗法在重症肌无力中的研究及应用。

  据介绍,基质祖细胞、内皮祖细胞和骨髓微环境功能失调是重症肌无力发生原因之一,而细胞疗法可以通过释放免疫相关细胞因子和细胞之间直接接触抑制细胞增殖,同时调节其他免疫细胞,以调节基质祖等细胞的功能,从而为干预重症肌无力提供新方向。

  2011年中国医学科学院北京协和医学院血液学研究的研究人员将脐带间充质干细胞移植到重症肌无力大鼠中,并观察人源化细胞的分布及脐带间充质干细胞对B细胞原位分泌抗体的影响。

  结果发现,经静脉输注的脐带间充质干细胞能快速的迁移到炎症部位和局部淋巴结,而且在淋巴结的髓质区也可以检测到脐带间充质干细胞,证明了脐带间充质干细胞与淋巴细胞直接接触后,能有效缓解重症肌无力体内的细胞失衡状态。

  美国也曾报道过加州大学旧金山分校儿童医院的医生利用异体造血干细胞移植治疗重症肌无力的病例,患者是1位17岁的男孩,11个月大时就被诊断为重症肌无力,在接受造血干细胞移植前,常用的免疫抑制剂已经无法控制他的病情,而患者在接受移植后,肌无力症状得到缓解,不再服药并成为一名运动员。

  从所有数据研究结果来看,目前国内外对细胞疗法干预重症肌无力临床研究较为广泛,随着对重症肌无力发病机制不断深入,移植方法不断优化,对重症肌无力患者实施干细胞移植将成为干预该病重要手段之一。